“By potentially delaying POAG diagnosis and decreasing the rate of subsequently prescribed medical and laser interventions, nicotinamide represents a promising adjunctive strategy complementary to standard intraocular pressure-lowering therapy,” (tạm dịch: “Nhờ tiềm năng làm chậm thời điểm chẩn đoán POAG và giảm tỷ lệ phải can thiệp bằng thuốc hoặc laser sau đó, nicotinamide mở ra một chiến lược bổ trợ đầy hứa hẹn, song hành cùng các liệu pháp hạ nhãn áp tiêu chuẩn”), Iqbal Ike Ahmed (Trung tâm Nhãn khoa John A Moran, Đại học Utah, Salt Lake City, Hoa Kỳ) và các cộng sự kết luận.
Các nhà nghiên cứu giải thích rằng “a considerable proportion” (tạm dịch: “một tỷ lệ đáng kể”) người bệnh tăng nhãn áp (OHT) vẫn tiến triển thành bệnh lý thần kinh thị do glaucoma bất chấp các can thiệp hạ nhãn áp kinh điển.
Tuy nhiên, quan điểm mới nhìn nhận glaucoma như một bệnh lý thoái hóa thần kinh có nguồn gốc chuyển hóa – liên quan đến sự suy giảm nicotinamide adenine dinucleotide (NAD) theo tuổi – đã thúc đẩy mối quan tâm về việc bổ sung nicotinamide toàn thân như một liệu pháp cứu vãn cho người bệnh đã chẩn đoán glaucoma.
Để đánh giá tiềm năng dự phòng của hoạt chất này, nhóm nghiên cứu đã khai thác mạng lưới nghiên cứu lâm sàng TriNetX Hoa Kỳ nhằm xác định các bệnh nhân có chẩn đoán ban đầu là tăng nhãn áp trong khoảng thời gian từ tháng 3/2006 đến tháng 3/2026. Những trường hợp có tiền sử glaucoma góc mở hoặc từng sử dụng thuốc nhỏ hạ nhãn áp hàng đầu hay can thiệp laser đều được loại trừ.
Phương pháp ghép cặp điểm xu hướng (propensity score matching) được áp dụng để tạo ra hai nhóm thuần tập tương đồng về đặc điểm nhân khẩu học chung cũng như các bệnh đồng mắc toàn thân và tại mắt: một nhóm gồm những người có ít nhất một lần ghi nhận sử dụng nicotinamide trong hồ sơ bệnh án điện tử (không phân biệt thời điểm dùng so với ngày chẩn đoán OHT); nhóm còn lại gồm các bệnh nhân không có tiền sử dùng nicotinamide hoặc niacin.
Từ tổng thể dữ liệu 119.822 bệnh nhân, có 2.920 người được đưa vào phân tích sau khi ghép cặp điểm xu hướng (mỗi nhóm thuần tập gồm 1.460 người). Độ tuổi trung bình của đối tượng nghiên cứu là khoảng 54 tuổi, trong đó phụ nữ chiếm gần 60% và người da trắng cũng chiếm tỷ lệ tương đương.
Qua thời gian theo dõi trung bình 3,7 năm, nhóm có sử dụng nicotinamide ghi nhận sự sụt giảm rõ rệt tỷ lệ chẩn đoán mắc POAG: 3,5% so với 9,0% ở nhóm chứng; tỷ số nguy cơ (HR) đạt 0,34, tương đương mức giảm nguy cơ tuyệt đối 5,5 điểm phần trăm và số người cần điều trị (NNT) là 18.
Bên cạnh đó, bệnh nhân sử dụng nicotinamide cũng giảm đáng kể nguy cơ phải khởi đầu điều trị bằng thuốc hạ nhãn áp tại chỗ: 13,6% so với 21,2% ở nhóm chứng; HR đạt 0,57, tương đương mức giảm nguy cơ tuyệt đối 7,6 điểm phần trăm. Tỷ lệ can thiệp tạo hình bè bằng laser cũng thấp hơn có ý nghĩa ở nhóm dùng nicotinamide: 0,8% so với 1,9%; HR đạt 0,38, tương ứng giảm nguy cơ tuyệt đối 1,1 điểm phần trăm.
Không ghi nhận sự khác biệt đáng kể giữa hai nhóm về tần suất kiểm tra khúc xạ cũng như số lần tái khám chuyên khoa nhãn khoa. Các kết quả này vẫn duy trì tính nhất quán khi giới hạn phân tích trên nhóm bệnh nhân chỉ dùng nicotinamide sau thời điểm chẩn đoán OHT ban đầu, cũng như ở nhóm được kê từ ba đơn nicotinamide trở lên.
Mặc dù cơ sở dữ liệu TriNetX không cho phép xác định cụ thể thời điểm bệnh nhân ngừng thuốc, nhóm tác giả của Ahmed nhận định rằng “the consistency of the protective association” (tạm dịch: “tính nhất quán của mối liên quan bảo vệ”) ở những người duy trì dùng nicotinamide “provides indirect evidence that premature discontinuation did not materially influence the primary findings.” (tạm dịch: “đã cung cấp bằng chứng gián tiếp cho thấy việc ngừng thuốc sớm không làm sai lệch đáng kể các phát hiện chính”).
Nhóm nghiên cứu kết luận: “Ongoing prospective studies remain essential to definitively establish long-term safety, optimal dosing, and neuroprotective efficacy across diverse populations.” (tạm dịch: “Các nghiên cứu tiến cứu đang được triển khai vẫn đóng vai trò then chốt nhằm khẳng định chắc chắn tính an toàn dài hạn, mức liều tối ưu cũng như hiệu quả bảo vệ thần kinh trên các quần thể dân cư đa dạng”).