Hiện nay, cả hai kháng sinh nhóm macrolide đều được khuyến cáo là phác đồ đầu tay cho trẻ nhũ nhi mắc ho gà. Tuy nhiên, TS. Andrea Lo Vecchio (Đại học Naples “Federico II”, Ý) cùng các cộng sự nhận định rằng các hướng dẫn hiện hành “based on scarce, dated, and underpowered evidence,” (tạm dịch: “vẫn dựa trên những bằng chứng hạn chế, đã cũ và chưa đủ độ mạnh thống kê”), trong khi hiệu quả so sánh trực tiếp giữa hai thuốc này vẫn chưa được xác định rõ ràng.
Để làm sáng tỏ vấn đề trên, nhóm nghiên cứu đã triển khai một nghiên cứu đoàn hệ hồi cứu mô phỏng thử nghiệm đích (target trial emulation) trên 196 trẻ nhũ nhi từ 12 tháng tuổi trở xuống (trung vị 86 ngày tuổi, 54% là bé trai) nhập viện vì ho gà từ tháng 11/2023 đến tháng 12/2024 tại 11 trung tâm y tế ở Ý. Trong số này, 74% trẻ được điều trị bằng clarithromycin với thời gian trung vị 8 ngày và 26% dùng azithromycin với thời gian trung vị 5 ngày.
Kết quả phân tích theo trọng số điểm xu hướng (propensity-score-weighted) ghi nhận nhóm trẻ dùng azithromycin có tỷ số chênh (odds) mắc bệnh mức độ nặng cao hơn có ý nghĩa thống kê tới 80% so với nhóm dùng clarithromycin.
Cụ thể, có 60% trong số 50 trẻ dùng azithromycin đạt Thang điểm Mức độ Nặng Ho gà (PSS) trên 5 điểm (tiêu chuẩn xác định bệnh nặng), so với tỷ lệ chỉ 33% ở 146 trẻ điều trị bằng clarithromycin.
Điểm PSS trung vị ở nhóm azithromycin là 7 điểm, cao hơn đáng kể so với mức 3 điểm ở nhóm clarithromycin.
Bên cạnh đó, nhóm nghiên cứu cũng ghi nhận trẻ điều trị bằng azithromycin có nhu cầu thở oxy cao hơn rõ rệt so với nhóm dùng clarithromycin (42% so với 18%), tỷ lệ biến chứng cao hơn (14% so với 2%) và tỷ lệ phải vào khoa hồi sức tích cực nhi cũng vượt trội (24% so với 1%).
Đáng chú ý, có 2 trường hợp tử vong ở nhóm azithromycin, trong khi nhóm clarithromycin không ghi nhận ca tử vong nào.
Đối với các kết cục phụ khác, không có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa hai nhóm về độ bão hòa oxy trung vị (95% so với 98%) cũng như tỷ lệ tái nhập viện trong vòng 30 ngày (8% so với 20%).
Công bố trên tạp chí The Lancet Child & Adolescent Health, nhóm tác giả kết luận: “Although these results derive from observational data, they provide valuable insights that could inform future treatment strategies.” (tạm dịch: “Mặc dù các kết quả này bắt nguồn từ dữ liệu quan sát, chúng vẫn cung cấp những góc nhìn giá trị giúp định hướng các chiến lược điều trị trong tương lai”).
Nhóm nghiên cứu nhấn mạnh thêm rằng những phát hiện này “highlight the need for prospective, ideally randomised, studies to confirm [their] observations.” (tạm dịch: “nhấn mạnh sự cần thiết phải triển khai các nghiên cứu tiến cứu, lý tưởng nhất là thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng, nhằm kiểm chứng lại các quan sát lâm sàng này”).