Tại Đại hội Tim mạch Châu Âu (ESC Congress 2026) diễn ra ở Munich, Đức, báo cáo viên Ahmad Masri (Đại học Y tế và Khoa học Oregon, Portland, Hoa Kỳ) chia sẻ rằng: “aficamten was superior to placebo on both the dual primary endpoints,” (tạm dịch: “aficamten vượt trội hơn so với giả dược ở cả hai tiêu chí đánh giá chính song hành”) và nhận định: “aficamten is an effective treatment for patients with nonobstructive HCM.” (tạm dịch: “aficamten là một liệu pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân cơ tim phì đại không tắc nghẽn”).
Kết quả nghiên cứu đồng thời được công bố trên tạp chí The New England Journal of Medicine. Các tác giả nhận định mức độ cải thiện của aficamten so với giả dược “greater than the threshold for perceptible clinical improvement seen in previous trials of aficamten in patients with obstructive HCM; these improvements may translate into increased capacity for activities of daily living.” (tạm dịch: “vượt qua ngưỡng cải thiện lâm sàng có ý nghĩa ghi nhận trong các thử nghiệm trước đây của aficamten trên bệnh nhân cơ tim phì đại tắc nghẽn; những cải thiện này có thể giúp người bệnh nâng cao khả năng thực hiện các hoạt động sinh hoạt hàng ngày”).
Nghiên cứu tiến hành phân ngẫu nhiên 517 bệnh nhân trưởng thành (18–85 tuổi) có triệu chứng của bệnh cơ tim phì đại không tắc nghẽn tại 160 trung tâm thuộc 19 quốc gia vào nhóm dùng aficamten đường uống (khởi đầu 5 mg/ngày, chỉnh liều tối đa lên 20 mg/ngày) hoặc nhóm giả dược trong thời gian theo dõi đến 72 tuần.
Tiêu chuẩn chọn bệnh bao gồm: độ dày thành thất trái cuối tâm trương tối thiểu 15 mm, chênh áp qua đường ra thất trái khi nghỉ dưới 30 mmHg và dưới 50 mmHg khi làm nghiệm pháp Valsalva, cùng phân suất tống máu thất trái (LVEF) tối thiểu 60% (trung bình 68%). Độ tuổi trung bình của đối tượng tham gia là 55 tuổi và 54% là nữ giới.
Đa số bệnh nhân (85,3%) đang sử dụng phác đồ điều trị nội khoa nền cho bệnh cơ tim phì đại tại thời điểm ban đầu và tiếp tục duy trì trong suốt quá trình thử nghiệm.
Tại tuần 36, điểm số trên thang điểm Đánh giá Bệnh cơ tim Thành phố Kansas (KCCQ) – dùng để lượng giá tình trạng sức khỏe – cải thiện từ mức nền trung bình 65,7/100 điểm với mức tăng trung bình bình phương tối thiểu là 11,4 điểm ở 258 bệnh nhân dùng aficamten. Mức cải thiện này cao hơn có ý nghĩa thống kê so với mức tăng 8,4 điểm ở 259 bệnh nhân dùng giả dược, tạo ra mức chênh lệch trung bình bình phương tối thiểu giữa hai nhóm là 3,0 điểm.
Lượng oxy tiêu thụ đỉnh (peak oxygen uptake) trung bình cũng ghi nhận mức cải thiện vượt trội ở nhóm aficamten so với giả dược. Từ mức nền 18,0 mL/kg/phút, chỉ số này tăng thêm 0,64 mL/kg/phút (trung bình bình phương tối thiểu) ở nhóm aficamten, trong khi giảm 0,03 mL/kg/phút ở nhóm giả dược; tương đương hiệu quả điều trị chênh lệch 0,67 mL/kg/phút có ý nghĩa thống kê.
Aficamten cũng mang lại lợi ích rõ rệt so với giả dược ở 3 tiêu chí phụ phân tầng hàng đầu, bao gồm: tỷ lệ bệnh nhân cải thiện ít nhất một phân độ chức năng theo NYHA tại tuần 36 (41,9% so với 27,8%), thay đổi trung bình bình phương tối thiểu từ thời điểm ban đầu đến tuần 36 về điểm z tổng hợp của hiệu suất gắng sức (0,05 so với –0,09), và tỷ lệ thay đổi nồng độ NT-proBNP tại tuần 36 (trung bình bình phương tối thiểu là 0,43 so với 1,00 pg/mL).
Nhóm nghiên cứu của Masri ghi nhận tại thời điểm 36 tuần, tình trạng giảm phân suất tống máu thất trái xuống dưới 50% xuất hiện ở 10,5% bệnh nhân dùng aficamten và 0,8% bệnh nhân dùng giả dược. Bác sĩ Masri lưu ý rằng phần lớn các biến cố này đều “managed by simple down titration.” (tạm dịch: “được kiểm soát đơn giản bằng cách giảm liều thuốc”).
Bên cạnh đó, các nhà nghiên cứu báo cáo thêm rằng: “only 3% of the patients who had aficamten had treatment interruption due to reduced left ventricular ejection fraction.” (tạm dịch: “chỉ có 3% bệnh nhân dùng aficamten phải tạm ngưng điều trị do suy giảm phân suất tống máu thất trái”).
Về tính an toàn tổng thể, biến cố bất lợi (AE) xuất hiện ở 80,2% bệnh nhân nhóm aficamten và 84,1% ở nhóm giả dược; dẫn đến việc ngừng điều trị vĩnh viễn lần lượt ở 7,0% và 1,9% bệnh nhân.
Biến cố bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 20,2% bệnh nhân nhóm aficamten và 14,7% ở nhóm giả dược; chủ yếu gồm đợt suy tim tiến triển (4,3% so với 0,4%), rung nhĩ mới khởi phát (1,6% so với 1,2%), và rối loạn nhịp thất (2,7% so với 4,7%). Toàn bộ ba trường hợp tử vong trong nghiên cứu đều ghi nhận ở nhóm dùng giả dược.
Trao đổi với báo giới, Bác sĩ Masri bày tỏ sự lạc quan về khả năng aficamten sẽ được cấp phép cho chỉ định cơ tim phì đại không tắc nghẽn, “given the multiple domains of benefit …, from symptoms to patient-reported health status, exercise, and biomarkers,” (tạm dịch: “xét trên nhiều khía cạnh lợi ích …, từ triệu chứng lâm sàng, chất lượng sức khỏe do người bệnh tự báo cáo, khả năng gắng sức cho đến các dấu ấn sinh học”) và nhấn mạnh tầm quan trọng của phát hiện này “in a disease that has no treatments available right now.” (tạm dịch: “đối với một bệnh cảnh hiện vẫn chưa có bất kỳ liệu pháp điều trị trúng đích nào”).