“Treatment options for patients with rectal cancer now routinely include watch-and-wait in cases of clinical complete response after TNT” (tạm dịch: “Các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân ung thư trực tràng hiện nay đã thường quy bao gồm chiến lược theo dõi và chờ đợi đối với các trường hợp đạt đáp ứng lâm sàng hoàn toàn sau TNT”), BS. Markus Diefenhardt (Đại học Frankfurt, Đức) cùng các cộng sự cho biết.
Nhóm nghiên cứu nhấn mạnh: “In the absence of prospective randomized trials, these findings … may inform shared decision-making.” (tạm dịch: “Khi chưa có các thử nghiệm ngẫu nhiên đối chứng tiến cứu, những kết quả này … có thể làm cơ sở định hướng cho quá trình ra quyết định lâm sàng cùng bệnh nhân”).
Nghiên cứu phân tích gộp sau thực nghiệm (post hoc) này khai thác dữ liệu từ 385 bệnh nhân (tuổi trung vị 60; 67% là nam giới) ung thư trực tràng tiến triển tại chỗ (cT3–4 và/hoặc cN+) từng tham gia hai thử nghiệm lâm sàng pha 2 tại 19 trung tâm ở Đức. Trong đó, 56 bệnh nhân đạt đáp ứng lâm sàng hoàn toàn (cCR) sau liệu pháp TNT được quản lý theo chiến lược theo dõi và chờ đợi, trong khi 329 bệnh nhân không đạt cCR phải tiến hành phẫu thuật TME. Phác đồ TNT bao gồm hóa xạ trị kết hợp với hóa trị dẫn đầu (induction) hoặc hóa trị củng cố (consolidation).
Báo cáo trên tạp chí JAMA Network Open chỉ ra rằng, trong 5 năm theo dõi sau TNT, nhóm theo dõi và chờ đợi thể hiện sự vượt trội có ý nghĩa thống kê lẫn lâm sàng về QoL và chức năng so với nhóm TME. Kết quả này được ghi nhận qua bộ câu hỏi EORTC QLQ-C30 (phiên bản 3.0), phân nhóm chuyên biệt cho ung thư đại trực tràng (EORTC QLQ-CR29) và thang điểm Wexner (dùng đánh giá mức độ mất kiểm soát đại tiện ở bệnh nhân không mang hậu môn nhân tạo).
Cụ thể, nhóm theo dõi và chờ đợi ghi nhận sự cải thiện rõ rệt ở các tiêu chí: mất kiểm soát đại tiện (chênh lệch trung bình hiệu chỉnh −21,2 điểm); tần suất đi tiêu (−19,8 điểm); cảm giác tự ti (−17,0 điểm); trung tiện (−15,2 điểm); kích ứng da (−13,4 điểm); đau vùng mông (−11,9 điểm); đau nói chung (−8,7 điểm); và vị giác (−6,7 điểm). Đồng thời, nhóm này cũng đạt điểm số tốt hơn ở các khía cạnh chức năng xã hội (9,7 điểm), thể chất (10,2 điểm) và vai trò (13,9 điểm); cân nặng (9,7 điểm); cũng như chỉ số sức khỏe toàn cầu (9,2 điểm).
Các phân tích sâu hơn cho thấy kết quả tại thời điểm 3 năm vẫn tiếp tục ưu thế nghiêng về nhóm theo dõi và chờ đợi một cách có ý nghĩa lâm sàng. Điểm số này nổi bật cả khi so sánh với nhóm TME đạt đáp ứng giải phẫu bệnh hoàn toàn (pCR) — đại diện cho đặc tính sinh học khối u tương đồng — lẫn khi so sánh với nhóm TME đã được ghép cặp tương đồng về đặc điểm nền (nhằm kiểm soát tác động của các yếu tố nhiễu như giới tính, tuổi, giai đoạn u và vị trí chiều cao của u).
Bên cạnh đó, điểm Wexner trung bình ở nhóm theo dõi và chờ đợi duy trì cCR suốt 5 năm tốt hơn có ý nghĩa thống kê và lâm sàng so với nhóm duy trì pCR sau phẫu thuật TME, cũng như so với nhóm đối chứng ghép cặp đặc điểm nền trong toàn bộ thời gian 5 năm theo dõi.
BS. Diefenhardt và các cộng sự kết luận rằng nghiên cứu của họ đã cung cấp “compelling evidence” (tạm dịch: “bằng chứng đầy thuyết phục”) về chất lượng cuộc sống và chức năng cơ quan khi cân nhắc giữa chiến lược bảo tồn theo dõi – chờ đợi có chọn lọc so với phẫu thuật TME sau điều trị TNT.