Tổng quan về điều trị ban đầu sarcoma phần mềm di căn

TÓM TẮT

Chỉ định khởi đầu điều trị

• Đối với bệnh nhân sarcoma mô mềm (STS) di căn, chúng tôi chỉ định điều trị toàn thân cho những trường hợp có gánh nặng bệnh tật lớn, có triệu chứng và/hoặc bệnh tiến triển nhanh. Ngoại trừ một số trường hợp hiếm gặp, STS di căn là bệnh lý tử vong và mục tiêu điều trị là giảm nhẹ. (Xem ‘Chỉ định khởi đầu điều trị’ ở dưới.)

Các loại mô bệnh học ưu tiên sử dụng anthracycline

Các loại mô bệnh học được bao gồm

• Đối với bệnh nhân thuộc bất kỳ phân nhóm STS di căn nào được liệt kê dưới đây, chúng tôi đề xuất liệu pháp dựa trên anthracycline thay vì các phác đồ toàn thân khác (Khuyến cáo 2C), dựa trên các dữ liệu quan sát cho thấy đáp ứng với các thuốc này. (Xem ‘Các loại mô bệnh học ưu tiên sử dụng anthracycline’ ở dưới và ‘Doxorubicin’ ở dưới.)
  • Sarcoma hoạt dịch
  • Liposarcoma (các phân nhóm mixoid/tế bào tròn và đa hình)
  • Các sarcoma không biệt hóa chưa được phân loại (NOS), bao gồm sarcoma đa hình không biệt hóa (UPS) và myxofibrosarcoma

Các loại mô bệnh học được điều trị bằng liệu pháp dựa trên anthracycline nhưng có tỷ lệ đáp ứng thấp hơn bao gồm:

• Liposarcoma biệt hóa kém (Dedifferentiated liposarcoma)
• U bao dây thần kinh ngoại biên ác tính (MPNST)
• Sarcoma sợi niêm (Low-grade fibromyxoid sarcoma)
• Osteosarcoma ngoài xương (xem ‘Osteosarcoma ngoài xương’ ở dưới)

Lựa chọn điều trị

• Đối với bệnh nhân có các loại mô bệnh học nêu trên kèm triệu chứng hoặc bệnh tiến triển nhanh, chúng tôi đề xuất điều trị ban đầu bằng phác đồ phối hợp dựa trên anthracycline thay vì anthracycline đơn trị liệu (Khuyến cáo 2C), vì phương pháp này cải thiện tỷ lệ đáp ứng khách quan. Các đối tượng phù hợp là bệnh nhân có chỉ số trạng thái vận động ECOG từ 0 đến 1 (bảng 2) và đủ điều kiện sử dụng anthracycline. Bệnh nhân không dung nạp được liệu pháp phối hợp sẽ được điều trị bằng anthracycline đơn trị liệu. (Xem ‘Liệu pháp phối hợp dựa trên anthracycline’ ở dưới và ‘Anthracycline đơn trị liệu’ ở dưới.)

Đối với hầu hết bệnh nhân có các loại mô bệnh học nêu trên với bệnh diễn tiến chậm và không yêu cầu giảm nhanh gánh nặng khối u, chúng tôi đề xuất anthracycline đơn trị liệu thay vì liệu pháp phối hợp (Khuyến cáo 2C). Tuy nhiên, theo dõi có thể là một lựa chọn thay thế phù hợp cho một số loại mô bệnh học diễn tiến chậm, không có triệu chứng và có gánh nặng bệnh thấp (ví dụ: liposarcoma biệt hóa tốt). (Xem ‘Anthracycline đơn trị liệu’ ở dưới và ‘Chỉ định khởi đầu điều trị’ ở dưới.)

Không đủ điều kiện sử dụng anthracycline

• Đối với những bệnh nhân thể trạng tốt nhưng không đủ điều kiện hoặc từ chối liệu pháp dựa trên anthracycline, chúng tôi sử dụng phác đồ phối hợp dựa trên gemcitabine như gemcitabine kết hợp với docetaxel (bảng 7), gemcitabine kết hợp với vinorelbine, hoặc gemcitabine kết hợp với dacarbazine. Gemcitabine đơn trị liệu là lựa chọn thay thế cho bệnh nhân không dung nạp được liệu pháp phối hợp dựa trên gemcitabine. (Xem ‘Không đủ điều kiện sử dụng anthracycline’ ở dưới và ‘Gemcitabine đơn trị liệu’ ở dưới.)

Các loại mô bệnh học mà anthracycline hoặc các lựa chọn không phải anthracycline đều phù hợp

Leiomyosarcoma

Leiomyosarcoma tử cung

• Điều trị toàn thân cho leiomyosarcoma tử cung di căn được thảo luận ở phần khác. (Xem “Điều trị và tiên lượng leiomyosarcoma tử cung”, phần ‘Bệnh không thể cắt bỏ’”).

Leiomyosarcoma ngoài tử cung

• Đối với bệnh nhân leiomyosarcoma di căn có triệu chứng hoặc tiến triển nhanh và có chỉ số ECOG tốt (bảng 2), chúng tôi đề xuất điều trị ban đầu bằng doxorubicin kết hợp với trabectedin hoặc doxorubicin kết hợp với dacarbazine (Khuyến cáo 2C). Doxorubicin đơn trị liệu phù hợp cho những bệnh nhân không dung nạp được liệu pháp phối hợp hoặc có bệnh tiến triển chậm. (Xem ‘Sarcoma cơ trơn’ ở dưới và ‘Liệu pháp phối hợp dựa trên anthracycline’ ở dưới.)

Sarcoma biểu mô

• Đối với bệnh nhân sarcoma biểu mô di căn, các lựa chọn điều trị bao gồm các phác đồ dựa trên anthracycline hoặc tazemetostat. (Xem “Các phân nhóm sarcoma hiếm gặp”, phần ‘Sarcoma biểu mô’”).

Các loại mô bệnh học ưu tiên các phác đồ không phải anthracycline

• Bệnh nhân có các loại mô bệnh học STS kháng anthracycline được điều trị dựa trên loại mô bệnh học cụ thể thay vì một phương pháp tiếp cận điều trị duy nhất. (Xem ‘Các loại mô bệnh học ưu tiên các phác đồ không phải anthracycline’ ở dưới.)

Angiosarcoma

• Đối với hầu hết bệnh nhân angiosarcoma da hoặc vùng đầu cổ di căn, chúng tôi đề xuất điều trị ban đầu bằng paclitaxel đơn trị liệu (bảng 8) thay vì anthracycline hoặc các thuốc toàn thân khác (Khuyến cáo 2C), vì phương pháp này có hiệu quả, dung nạp tốt và tránh được các độc tính tiềm tàng của anthracycline. Đối với bệnh nhân angiosarcoma tạng di căn, cả phác đồ dựa trên anthracycline và taxane đều là những lựa chọn phù hợp cho điều trị ban đầu. (Xem ‘Sarcoma mạch máu’ ở dưới.)

PEComa

• Đối với bệnh nhân có u ác tính tiến triển không thể cắt bỏ hoặc di căn có biệt hóa tế bào biểu mô quanh mạch (PEComa), chúng tôi đề xuất điều trị ban đầu bằng nab-sirolimus thay vì các thuốc toàn thân khác (Khuyến cáo 2C); đây cũng là thuốc duy nhất được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt cho bệnh lý này. Đối với bệnh nhân sống ở khu vực chưa được phê duyệt hoặc không có sẵn nab-sirolimus, các thuốc ức chế mechanistic (mammalian) target of rapamycin (mTOR) khác (sirolimus, everolimus và temsirolimus) là những lựa chọn thay thế hợp lý. (Xem ‘PEComa’ ở dưới.)

Các loại mô bệnh học khác

• Việc quản lý các loại mô bệnh học STS di căn khác được thảo luận riêng. (Xem ‘Các loại mô bệnh học khác’ ở dưới.)

NTRK

Khối u dương tính với hợp nhất gen

• Đối với bệnh nhân có khối u biểu hiện sự hợp nhất gen NTRK, chúng tôi đề xuất liệu pháp trúng đích ban đầu với larotrectinib, entrectinib hoặc repotrectinib. Chúng tôi thường ưu tiên larotrectinib vì thuốc có đáp ứng bền vững hơn và hồ sơ độc tính tốt hơn. (Xem ‘Khối u dương tính với hợp nhất gen NTRK’ ở dưới và “Các ung thư dương tính với hợp nhất TRK và liệu pháp ức chế TRK”.)