Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài: Chỉ định, điều kiện thực hiện và tiên lượng

TÓM TẮT

Mô tả

• Ghép tế bào gốc tạo máu (HCT) đồng huyết thống/đồng loài (allogeneic) được chỉ định trong điều trị nhiều bệnh lý ác tính, rối loạn tủy không ác tính, các bệnh lý huyết học hoặc rối loạn chuyển hóa di truyền/dòng mầm, cùng một số tình trạng khác.

Tổng quan

• Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài bao gồm quá trình điều trị bằng phác đồ chuẩn bị (hóa trị, xạ trị và/hoặc liệu pháp miễn dịch) nhằm làm giảm gánh nặng tế bào tủy xương bệnh lý, tiếp theo là truyền mảnh ghép tế bào gốc tạo máu từ người hiến. Các đặc điểm chính bao gồm:

Mảnh ghép (Graft)

• Tủy xương, máu ngoại vi hoặc máu cuống rốn từ người hiến có cùng hoặc không cùng huyết thống nhưng tương hợp về mặt miễn dịch. (Xem ‘Lựa chọn mảnh ghép’ phía trên).

Liệu pháp chuẩn bị (Conditioning therapy)

• Việc lựa chọn giữa phác đồ diệt tủy (myeloablative) với phác đồ không diệt tủy hoặc giảm cường độ được cân nhắc dựa trên độ tuổi, các bệnh lý đi kèm, bệnh nền và phác đồ tại cơ sở điều trị. (Xem ‘Liệu pháp chuẩn bị’ phía trên).

Độc tính

• Tỷ lệ bệnh suất và tử vong tiềm tàng liên quan đến tình trạng giảm tế bào máu, các biến chứng từ phác đồ chuẩn bị, bệnh lý ghép chống chủ (GVHD), tình trạng ức chế miễn dịch nhằm phòng ngừa và điều trị GVHD, cũng như các khía cạnh khác của quá trình ghép. (Xem ‘Độc tính’ phía trên).

Chỉ định

• Quyết định tiến hành ghép được cá thể hóa cho từng người bệnh, có cân nhắc đến bệnh nền và giai đoạn bệnh; các điều trị trước đó; sự cân bằng giữa lợi ích và độc tính so với các phương pháp điều trị khác hiện có; độ tuổi; các bệnh lý đi kèm; yếu tố nguy cơ của biến chứng liên quan đến ghép; cùng với sở thích của người bệnh và gia đình. (Xem ‘Chỉ định’ phía trên).

Tiêu chuẩn lựa chọn (Eligibility)

• Nhìn chung, người bệnh cần có một bệnh lý phù hợp với chỉ định ghép, tổng trạng (performance status) tốt, chức năng các cơ quan đảm bảo (ví dụ: tim, phổi, gan, thận), hệ thống hỗ trợ xã hội tốt và có người hiến tế bào gốc phù hợp (bảng 1). (Xem ‘Tiêu chí đủ điều kiện’ phía trên).

Đánh giá

• Thăm khám lâm sàng (tiền sử, khám thực thể) và các xét nghiệm cận lâm sàng giúp đánh giá các bệnh lý đi kèm và tình trạng bệnh nền. (Xem ‘Tiêu chí đủ điều kiện ghép tế bào tạo máu đồng loại’ phía trên).

Hội chẩn

• Người bệnh nên được chuyển đến các chuyên gia ghép tế bào gốc để đánh giá tiêu chuẩn lựa chọn và tiến hành tìm kiếm người hiến. (Xem ‘Tư vấn ghép tạng/ghép tế bào tạo máu’ phía trên).

Tư vấn

• Thảo luận về các kết quả tiềm năng, các vấn đề lưu ý ở giai đoạn cuối đời và bảo tồn khả năng sinh sản (nếu phù hợp). (Xem ‘Tư vấn tâm lý/sức khỏe’ phía trên).

Yếu tố tiên lượng

• Kết quả điều trị chịu ảnh hưởng bởi các đặc điểm liên quan đến bệnh lý và người bệnh. (Xem ‘Các yếu tố tiên lượng’ phía trên).

Yếu tố liên quan đến bệnh

• Giai đoạn bệnh, tình trạng bệnh (ví dụ: lui bệnh so với bệnh tiến triển), đáp ứng với điều trị trước đó và một số đặc điểm di truyền tế bào. (Xem ‘Liên quan đến bệnh’ phía trên).

Yếu tố liên quan đến người bệnh

• Độ tuổi, thể trạng, các bệnh lý đi kèm, tình trạng dinh dưỡng và hệ thống hỗ trợ xã hội.

Thang điểm tiên lượng

• Chưa có thang điểm tiên lượng nào tỏ ra vượt trội hoàn toàn, và công cụ ưu tiên có sự khác biệt giữa các trung tâm y tế. (Xem ‘Công cụ tiên lượng’ phía trên). Các công cụ này phân tầng nguy cơ hiệu quả trong các quần thể nghiên cứu nhưng ít thành công hơn trong việc dự đoán kết quả điều trị trên từng cá thể người bệnh.
• Các mô hình được sử dụng phổ biến nhất:

EBMT

• Thang điểm nguy cơ EBMT (Nhóm Ghép tủy và Máu Châu Âu) sử dụng năm thông số lâm sàng (tuổi, giai đoạn bệnh, thời gian từ lúc chẩn đoán, loại người hiến và sự tương hợp giới tính giữa người hiến và người nhận) (bảng 5). (Xem ‘Điểm số EBMT’ phía trên).

HCT-CI

• Chỉ số bệnh lý đi kèm đặc hiệu trong Ghép tế bào gốc tạo máu (HCT-CI) phân loại nguy cơ dựa trên 17 đặc điểm liên quan đến người bệnh (rối loạn chức năng phổi, tim, gan, thận), đái tháo đường, bệnh lý mạch máu não, các bệnh lý đi kèm khác và điều trị trước đó đối với bướu đặc, có kèm công cụ tính toán trực tuyến (bảng 6). (Xem ‘Điểm số HCT-CI’ phía trên).

Các công cụ khác:

Chỉ số Comorbidity-EBMT

• Kết hợp thông tin về bệnh lý đi kèm theo HCT-CI với các khía cạnh của mô hình EBMT. (Xem ‘Chỉ số bệnh kèm theo EBMT’ phía trên).

rPAM

• Thang điểm Đánh giá tử vong trước ghép chỉnh sửa (Revised Pretransplant Assessment of Mortality) sử dụng tuổi, loại người hiến, nguy cơ bệnh lý, phác đồ chuẩn bị và huyết thanh học cytomegalovirus (CMV). (Xem ‘rPAM’ phía trên).

rDRI

• Chỉ số nguy cơ bệnh lý cải tiến (Refined Disease Risk Index) dự đoán kết quả điều trị dựa trên loại và giai đoạn bệnh (bảng 7). (Xem ‘rDRI’ phía trên).

EASIX

• Chỉ số hoạt hóa và căng thẳng nội mạc (Endothelial Activation and Stress Index) là mô hình chỉ điểm sinh học thuần túy dựa trên nồng độ creatinin huyết thanh, lactate dehydrogenase (LDH) và số lượng tiểu cầu. (Xem ‘EASIX’ phía trên).