Lơ-xê-mi tủy – mono mạn tính: Xử trí và tiên lượng

TÓM TẮT

Mô tả

Bệnh bạch cầu tủy – monocyte mạn tính (CMML) là một rối loạn ác tính của hệ tạo huyết, đặc trưng bởi tình trạng tăng monocyte máu và loạn sản tủy xương, thường đi kèm với giảm tế bào máu ngoại biên và lách to. CMML mang các đặc điểm của cả bệnh lý tân sinh tăng sinh tủy (MPN) và hội chứng/tân sinh loạn sản tủy (MDS).

Đánh giá trước điều trị

Việc đánh giá cần xác định các triệu chứng liên quan đến bệnh và đánh giá thể trạng y khoa, dựa trên các bệnh lý đi kèm (bảng 4) và thang điểm đánh giá toàn trạng (bảng 6). (Xem ‘Đánh giá trước điều trị’ và ‘Thể trạng y khoa’ ở dưới).

Phân tầng nguy cơ

Hệ thống tính điểm tiên lượng đặc hiệu cho CMML, có tích hợp các đặc điểm về di truyền tế bào và sinh học phân tử, được sử dụng để xếp loại CMML thành nhóm nguy cơ cao hoặc nguy cơ thấp, thông qua một trong các mô hình sau:
- MMM (Mô hình phân tử Mayo) (xem ‘MMM (Mô hình phân tử Mayo)’ ở dưới)
- CPSS-Mol (Hệ thống tính điểm tiên lượng đặc hiệu cho CMML có tích hợp đặc điểm sinh học phân tử) (xem ‘CPSS-Mol’ ở dưới)
- GFM (Nhóm nghiên cứu hội chứng loạn sản tủy Pháp – Groupe Francophone des Myélodysplasies) (xem ‘GFM (Nhóm nghiên cứu hội chứng loạn sản tủy Pháp ngữ)’ ở dưới)

Nguy cơ cao

Lựa chọn điều trị được quyết định dựa trên khả năng chỉ định ghép tế bào gốc tạo huyết đồng loại (HCT), bao gồm độ tuổi (thường là $\le 70$ tuổi), không có các bệnh đồng mắc nặng, có người hiến tế bào gốc phù hợp và sở thích của người bệnh (xem ‘Nguy cơ cao’ ở dưới):
- Bệnh nhân trẻ, thể trạng tốt: Đối với bệnh nhân mắc CMML nguy cơ cao còn trẻ và có thể trạng tốt, chúng tôi đề xuất thực hiện ghép tế bào gốc tạo huyết đồng loại thay vì điều trị bằng thuốc ức chế DNA methyl hóa (HMA) hoặc hydroxyurea, bởi vì ghép tế bào gốc là phương pháp duy nhất có tiềm năng chữa khỏi CMML (Khuyến cáo 2C). (Xem ‘Thể trạng y khoa phù hợp’ ở dưới).
- Bệnh nhân cao tuổi hoặc thể trạng kém hơn: Đối với bệnh nhân mắc CMML nguy cơ cao không phù hợp để ghép tế bào gốc, chúng tôi đề xuất điều trị bằng thuốc ức chế DNA methyl hóa (HMA) (ví dụ: azacitidine, decitabine) hoặc hydroxyurea, thay vì chỉ chăm sóc nâng đỡ đơn thuần (Khuyến cáo 2C). Việc lựa chọn liệu pháp khởi đầu giữa HMA và hydroxyurea đã được thảo luận ở trên. (Xem ‘Thể trạng kém hơn’ ở dưới).

Nguy cơ thấp

Đối với bệnh nhân mắc CMML nguy cơ thấp, việc xử trí được định hướng dựa trên tính chất và mức độ nặng của các triệu chứng (xem ‘Nguy cơ thấp’ ở dưới):
- Có triệu chứng: Đối với bệnh nhân mắc CMML nguy cơ thấp có triệu chứng, chúng tôi đề xuất điều trị bằng HMA hoặc hydroxyurea, thay vì ghép tế bào gốc đồng loại hoặc chỉ chăm sóc nâng đỡ đơn thuần (Khuyến cáo 2C). (Xem ‘CMML nguy cơ thấp có triệu chứng’ ở dưới).
- Không có triệu chứng và không giảm tế bào máu nặng: Hầu hết bệnh nhân có thể được theo dõi mà chưa cần điều trị, đồng thời giám sát tiến triển của bệnh. Một số bệnh nhân không có triệu chứng (ví dụ: số lượng bạch cầu hoặc monocyte tăng cao) có thể đạt được lợi ích từ việc điều trị. (Xem ‘CMML nguy cơ thấp không có triệu chứng’ ở dưới).

Theo dõi

Đáp ứng điều trị: Đáp ứng với điều trị dựa trên việc cải thiện triệu chứng, đáp ứng huyết học, không còn phụ thuộc truyền máu và nâng cao chất lượng cuộc sống (bảng 5A). (Xem ‘Đáp ứng điều trị’ ở dưới).
Theo dõi dọc: Việc giám sát tiến triển bệnh và độc tính do điều trị đã được mô tả ở trên. (Xem ‘Theo dõi’ ở dưới).

Bệnh tái phát / kháng trị

Chúng tôi khuyến khích bệnh nhân tham gia các thử nghiệm lâm sàng. Việc xử trí được định hướng dựa trên phác đồ điều trị trước đó và thể trạng y khoa, như đã mô tả ở trên. (Xem ‘Bệnh tái phát hoặc kháng trị’ ở dưới).

Already a member? Log in here