TÓM TẮT
- Các liệu pháp hiện nay – Hydroxyurea, truyền máu mạn tính và các thuốc mới được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt từ năm 2017 đến 2019 có hiệu quả trong việc giảm đau do tắc mạch và các biến chứng khác của bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Chỉ định chi tiết được thảo luận trong các bài đánh giá riêng biệt. (Xem ‘Tiến trình phát triển thuốc trong SCD’ ở dưới, “Sử dụng Hydroxyurea trong bệnh hồng cầu hình liềm”, “Các liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh nhằm ngăn ngừa đau và các biến chứng khác của bệnh hồng cầu hình liềm” và “Truyền hồng cầu trong bệnh hồng cầu hình liềm: Chỉ định, tương thích nhóm máu và các điều chỉnh”.)
- Nhu cầu về các liệu pháp mới – Các liệu pháp hiện nay đòi hỏi phải điều trị suốt đời, không loại bỏ hoàn toàn các biến chứng tắc mạch và có thể gây khó khăn cho một số bệnh nhân trong việc tuân thủ. Truyền máu tiềm ẩn nhiều rủi ro, gánh nặng và thường không thể duy trì vô thời hạn. (Xem ‘Hạn chế của các liệu pháp hiện có’ ở dưới.)
- Khi nào nên cân nhắc – Có thể xem xét các liệu pháp dược lý trong khuôn khổ các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện bài bản nếu các biến chứng tắc mạch vẫn tiếp diễn dù đã sử dụng hydroxyurea hoặc các liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh khác một cách đầy đủ, hoặc khi không thể sử dụng các liệu pháp này. (Xem ‘Khi nào cân nhắc các liệu pháp đang nghiên cứu’ ở dưới.)
- Các tiếp cận dược lý – Nhiều tác nhân mới đang được nghiên cứu. Việc kết hợp các phương pháp có cơ chế tác động khác nhau có thể tạo ra hiệu quả cộng hưởng hoặc hiệp đồng. Dưới đây là các nhóm chính dựa trên cơ chế tác dụng:
- Tăng huyết sắc tố bào thai – (Xem ‘Tăng Hb F’ ở dưới.)
- Giảm sự polyme hóa huyết sắc tố S – (Xem ‘Giảm polyme hóa Hb S’ ở dưới.)
- Ngăn chặn tương tác giữa hồng cầu hình liềm hoặc bạch cầu trung tính với thành mạch – (Xem ‘Giảm kết dính tế bào’ ở dưới.)
- Giảm viêm hoặc stress oxy hóa – (Xem ‘Giảm viêm’ ở dưới và ‘Giảm stress oxy hóa (ức chế cathepsin B, arginine)’ ở dưới.)
- Giảm tan máu – (Xem ‘Giảm tan máu (hemopexin)’ ở dưới.)
- Các tiếp cận điều trị khỏi bệnh – Các phương pháp điều trị khỏi bệnh bao gồm ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài từ người hiến tặng là anh chị em cùng huyết thống tương thích, người hiến tặng có quan hệ huyết thống nửa tương thích (haploidentical), hoặc người hiến tặng không cùng huyết thống tương thích; hoặc ghép tự thân sử dụng tế bào gốc tự thân được biến đổi bằng liệu pháp gen hoặc chỉnh sửa gen. Các phương pháp này, bao gồm cả chỉ định và tính toán tỷ lệ rủi ro/lợi ích, được thảo luận riêng biệt. (Xem “Các liệu pháp điều trị khỏi bệnh trong bệnh hồng cầu hình liềm bao gồm ghép tế bào gốc tạo máu và liệu pháp gen”.)
Gói truy cập
Gói truy cập một năm
- Truy cập toàn bộ thư viện mọi lúc, mọi nơi, và trên mọi thiết bị.
- Nội dung cập nhật liên tục.
- Thanh toán nhanh chóng và an toàn bằng mã VietQR.
Already a member? Log in here