TÓM TẮT
Các liệu pháp làm chậm tiến triển bệnh đã được khẳng định
- Các thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh rằng các phương pháp điều trị làm thay đổi tiến triển bệnh lý xơ cứng teo cơ một bên (ALS) giúp làm chậm tốc độ tiến triển của bệnh, kéo dài thời gian đến thời điểm cần mở khí quản hoặc hỗ trợ thông khí nhân tạo lâu dài, và/hoặc kéo dài thời gian sống thêm. Mặc dù lợi ích lâm sàng của từng loại thuốc này chủ yếu được ghi nhận ở giai đoạn đầu của bệnh, nhưng tất cả người bệnh ALS đều có thể nhận được lợi ích từ việc điều trị. (Xem ‘Riluzole’ ở dưới và ‘Edaravone’ ở dưới).
Điều trị khởi đầu với riluzole
- Đối với tất cả người bệnh ALS, chúng tôi khuyến nghị điều trị khởi đầu bằng riluzole (Khuyến cáo 1A). Riluzole đã được chứng minh là có tác dụng kéo dài thời gian sống thêm và làm chậm tiến triển bệnh qua nhiều thử nghiệm lâm sàng. Thuốc được dùng dưới dạng viên nén, hỗn dịch hoặc phim tan nhanh trong miệng (nếu có sẵn), với liều lượng 50 mg mỗi lần, ngày uống 2 lần. (Xem ‘Riluzole’ ở dưới).
Điều trị tiếp theo với edaravone
- Chúng tôi cũng đề xuất điều trị bằng edaravone cho những người bệnh ALS đang duy trì sử dụng riluzole và những trường hợp không muốn hoặc không thể dung nạp riluzole (Khuyến cáo 2B). Edaravone cho thấy hiệu quả trong việc làm chậm tiến triển bệnh. Thuốc được truyền tĩnh mạch hoặc dùng dưới dạng hỗn dịch uống mỗi ngày một lần. Liều khởi đầu bao gồm 14 ngày điều trị liên tục, sau đó nghỉ 14 ngày không dùng thuốc. Tiếp theo là giai đoạn liều duy trì, bao gồm 10 ngày điều trị trong chu kỳ 14 ngày, sau đó nghỉ 14 ngày không dùng thuốc. (Xem ‘Edaravone’ ở dưới).
Điều trị bổ sung cho người bệnh ALS liên quan đến gen SOD1
- Chúng tôi đề xuất sử dụng tofersen (Qalsody) cho người bệnh ALS mang biến thể bệnh lý trên gen SOD1 (Khuyến cáo 2C). Tofersen có liên quan đến việc làm chậm tiến triển bệnh ở những đối tượng này. (Xem ‘Tofersen cho bệnh xơ cứng cột bên teo cơ liên quan đến SOD1’ ở dưới).
Các liệu pháp thử nghiệm
- Mặc dù hiện có rất ít thuốc làm thay đổi tiến triển bệnh cho ALS, nhưng có một số hoạt chất đang trong quá trình nghiên cứu. (Xem ‘Liệu pháp thử nghiệm’ ở dưới).
Quản lý triệu chứng
- Việc quản lý triệu chứng ở người bệnh ALS (bao gồm yếu cơ hô hấp, khó nuốt, dinh dưỡng, khó phát âm, khó thở, mệt mỏi, co cứng cơ, yếu cơ, suy giảm chức năng, tăng tiết nước bọt, đờm quánh, đau, rối loạn cảm xúc giả hành, khó khăn về tâm lý xã hội và các vấn đề về giấc ngủ) được bàn luận chi tiết trong một phần riêng biệt. (Xem “Tổng quan về điều trị xơ cứng teo cơ một bên”).
